改正薬機法で条件付き承認の運用詳細を公表、早期承認と事後検証を両立

・厚生労働省は改正医薬品医療機器等法の施行に伴い、条件付き承認制度の具体的な運用方法を質疑応答集で示した。
・この運用では探索的臨床試験や中間解析などの予備的データを申請時に提出させ、承認後に主要試験の実施状況報告や成績公表を製造販売業者に義務付ける。
・対象は承認後に主要試験データの提出が前提で、探索的データで有用性が合理的に予測できる医薬品や、海外で承認済みで国内データの追加が必要かつ早期承認が望まれる品目を想定する。
・既存のデータで日本人における有効性・安全性が十分確認できる場合は原則適用されない。
・申請時に想定される提出データには探索的臨床試験、薬力学指標、中間解析、抗菌力試験、患者由来iPS細胞を用いた非臨床試験などが含まれる。
・試験デザインや制度適合性については事前にPMDAと相談・合意しておくことが必要とされる。
・承認後に実施すべき試験の種類・規模や医療機関の限定などの条件は最終的に厚労大臣が決定し、実施状況は安全性定期報告時に報告、成績は企業のHPやjRCT等で公表する義務がある。
・承認後の調査で有効性が確認されない場合は薬事審議会の意見を踏まえ承認取消や効能・効果の変更があり得ると明記された。
・制度の趣旨は希少・重篤疾患など医療上の必要性が高い領域で探索的段階の早期承認を可能にしつつ、検証的試験によるリスク管理を制度設計で担保する点にある。