希少疾病薬の承認基準緩和へ：日本人患者への臨床試験要件が緩和

厚生労働省は、希少疾病の患者がより早く治療を受けられるよう、医薬品の承認基準を緩和する方針を示した。

具体的には、海外で既に十分な臨床試験が行われており、日本での追加試験が困難な場合や、致死的な病気など、一刻を争う状況にある場合は、日本人患者を対象とした臨床試験を行わなくても、医薬品の承認を申請できるようになる。

ただし、日本人と外国人で薬の効果や副作用に大きな違いが予想される場合は、引き続き日本人患者を対象とした臨床試験が必要となる。

また、承認された後でも、日本人患者への投与データを収集し、薬の安全性や有効性を継続的に評価することが求められる。

この変更により、希少疾病の治療薬の開発が加速し、患者へのアクセスが改善されることが期待される。