京大iPS細胞研究所、多発性のう胞腎の治療薬候補を特定

2024年2月22日 ・京都大学のiPS細胞研究所のチームが、人工多能性幹細胞（iPS細胞）から作った腎臓の一部のオルガノイドを使い、遺伝性の難病である「多発性のう胞腎」の治療薬候補となる成分を見つけ出した。 ・この研究成果は昨年12月に米科学誌「セル・リポーツ」に掲載され、京大発のスタートアップが治験を始めている。 ・多発性のう胞腎は、遺伝子の異常により腎臓内に水がたまった袋が多数でき、進行すると腎機能が低下し、人工透析や腎臓移植が必要となる難病だ。 ・原因となる遺伝子の違いにより2種類あり、常染色体顕性（ADPKD）が多く、国内の患者数は推定3万人。根本的な治療薬はなく、進行を遅らせる薬はあるが、多尿などの副作用がある。 ・研究チームは、ゲノム編集でADPKDの原因遺伝子を持つ人のiPS細胞を作り、「集合管」のオルガノイドを作製。さまざまな薬剤を投与した結果、白血病の治療薬の一種が効果的だと判明した。 ・この薬剤をADPKDを発症させたマウスに注射すると、のう胞の増加が抑制された。 ・研究グループの長船健二教授は、「オルガノイドの有用性を示すことができ、他の臓器でも治療薬候補の発見のきっかけになることを期待している」と述べている。   介護データベース 介護業界の様々な情報をまとめたデータベース 医療アラウンド 医療業界の様々な情報をまとめたデータベース お薬タイムズ お薬の様々な情報をまとめたデータベース